신규개발사업

뉴로나타-알®주

뉴로나타-알®주는 근위축성측삭경화증 환자를 위한 자가골수유래
줄기세포치료제입니다.

다양한 성장인자, 면역조절인자 및 항염증인자를 분비하여 신경염증 완화,
운동신경세포 사멸 방지 및 운동신경의 생존연장 등 신경보호효과를 나타내어
근위축성측삭경화증 질환의 진행 속도 완화 효과를 보입니다.

제품명

뉴로나타-알®주 (자가골수유래중간엽줄기세포)
성분명

Lenzumestrocel
원료약품 및 그 분량

1 프리필드시린지(4mL) 중

자가골수유래중간엽줄기세포(주성분) … 4 x 10⁷개

자가뇌척수액(현탁화제) … 4mL
제형 및 성상

(제형) 주사제형

(성상) 무색투명한 주사기에 든 미백색의 세포 현탁액
적응증

근위축성측삭경화증(루게릭병)
효능효과

리루졸과 병용하여 근위측성측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis;

ALS, 일명 루게릭병 Lou Gehrig’s disease)의 질환 진행속도 완화
용법용량

리루졸(100mg/일, 경구)을 복용하고 있는 근위축성측삭경화증 환자에서

환자 체중 1kg당0.1mL (1.0×10⁶ 세포)를 뇌척수강 내로 투여

뉴로나타-알®주는 근위축성측상경화증 치료를 위한 자가골수유래 줄기세포치료제입니다.

다양한 성장인자, 면역조절인자 및 항염증인자를 분비하여 신경염증 완화, 운동신경세포 사멸 방지 생존연장
신경보호 효과를 나타내어, 근위축성측상경화증 질환의 진행속도(ALSFRS-R*)를 완화합니다.

MSCs시술 후 ALSFRS-R 점수변화

임상 2상 시험에서의 총 59명 ALS 환자 (MSCs 그룹 : 32명, CONTROL 그룹 : 27명) 자료 분석
시술 4개월 후, MSCs와 CONTROL 두 그룹 사이의 ALSFRS-R 점수 차이는 2.98점이었으며 (MSCs 그룹 점수변화 : -1.69±2.51,
CONTROL 그룹 점수변화 : -4.67±3.25, P<0.001), 시술 6개월 후의 ALSFRS-R 점수 차이는 3.38점이었습니다. (MSCs 그룹 점수변화 : -3.10±3.51, CONTROL 그룹 점수변화 : -6.48±4.53, P=0.003)

뉴로나타-알®주는 자가골수유래 중간엽줄기세포치료제로써,

성장인자 발현 및 항염증성 사이토카인 우위 환경을 조성하여, 운동신경 세포보호효과를 나타냅니다.

MSCs는 IL-4, IL-10 및 TGF-β 등 항염증인자 발현을 촉진하여, 체내 Th2와 Treg 세포 비중을 높입니다.
MSCs는 TNF-α와 IL-1β 발현을 억제하여, M2 표현형을 증가시킵니다.
MSCs는 BDNF, VEGF 및 IGF와 같은 성장인자 발현의 파라크라인 효과(Paracrine Effect)를 통하여, 운동신경에 대한 세포보호 효과를 나타냅니다.

Ref 1.Phase I trial of repeated intrathecal autologous bone marrow-derived Mes enchymal stromal cells in
amyotrophic lateral sclerosis. Stem Cell Tansl Med, 2015 Jun;4(6):590-7
Ref 2.Endogenous regulatory T lymphocytes ameliorate amyotrophic lateral sclerosis in mice and correlate with disease
progression in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Brain 2011:134;1293-1314
Ref 3.Repeated intrathecal Mesenchymal stem cells for amyotrophic lateral sclerosis. Annals of Neurology, 26 July 2018;
Online published

뉴로나타-알®주를 구성하는 원료의약품은 자가골수유래 중간엽줄기세포와 자가뇌척수액으로,

의약품 생산을 위해서 환자의 골수와 뇌척수액 채취가 필요합니다.
뉴로나타-알®주는 뇌척수강 주사 투여 의약품으로, 투여를 위한 척수천자가 동반됩니다.

항목	내용
제품명	뉴로나타-알®주
주성분 및 함량	자가골수유래 중간엽줄기세포 Autologous bone marrow Mesenchymal stem cell 4.0 x 10⁷개
제형 및 성상	무색투명한 주사기에 든 미백색의 세포 현탁액
효능·효과	리루졸과 병용하여 근위축성측삭경화증의 질환 진행속도 완화
용법·용량	리루졸(100 mg/일, 경구)을 복용하고 있는 근위축성측삭경화증 환자에서 환자 체중 1 kg 당 0.1 mL (1.0 x 10⁶ 세포)를 뇌척수강 내로 투여한다. 약 4주간격 2회 투여한다.
국내 허가일	2014년 7월 30일
전문/일반	전문의약품, 희귀의약품
개발사	코아스템켐온㈜

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